MAIS UM AVANÇO PARA O INVESTIMENTO NA TERAPIA GENÉTICA
Está inaugurada a era na qual doenças como Aids e a diabetes poderão ser tratadas simplesmente por alteração do DNA. Um medicamento de terapia gênica, um marco da história da medicina Glybera, solução aprovada pela agência europeia que regula remédios para ser comercializados.
Pessoas com doença genética rara, conhecida pela sigla LPLD, caracterizada por um defeito no gene que determina a produção da enzima lipoproteína lipase, responsável pela decomposição da gordura. Sem ela o corpo não metaboliza o nutriente, ficando com altas concentrações de gordura no sangue que acarreta uma série de consequências como sucessivas internações por pancreatite (inflamação do pâncreas), desnutrição, diabetes e problemas cardiovasculares e que não havia tratamento a não ser a dieta restritiva. Esta doença é causada por mais de 100 tipos de mutações no gene que regula a produção dessa enzima no organismo e ocorre especialmente nas células musculares.
O sucesso veio com a escolha de um vírus adeno-associado que provoca menores reações do sistema imunológico e não causa doenças. Com seu DNA retirado e substituído por material genético humano contendo gene saudável da lipoproteína lipase, ele transporta o gene certo ao seu destino. Lá despeja seu conteúdo em um local específico do cromossomo 8, onde está o gene defeituoso que com a chegada do gene normal, leva as células a produzir enzima essencial.
Segundo cientistas, 3 anos após o tratamento, os pacientes continuam a produzir a enzima sem necessidade de tomar novas injeções. Os criadores afirmam que ela representa a cura para essa doença
COMO AGE A TERAPIA GÊNICA?
1º substituição do gene alterado por uma cópia normal desse mesmo gene
2º Inativar o gene que está funcionando inadequadamente.
3º Introduzir novos genes no corpo para ajudar a combater a doença
FONTE
- Revista Isto é (Janeiro de 2013) A cura pelos Genes nº 254
Nenhum comentário:
Postar um comentário